干细胞实现视神经脊髓炎谱系疾病的新突破

最近，国家公布了将于2020年建立的“干细胞与转化研究”重点项目。共资助科研项目15个，其中“人脐带间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究”入围，视神经脊髓炎谱系疾病的干细胞治疗引起了该领域医务人员的关注。

根据2019年版中国《罕见病诊疗指南》，视神经脊髓炎系谱病(NMOSD)是一种罕见疾病，又称Devic病，在世界各地区患病率接近1/10万~ 5/10万；它是一种免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，主要累及视神经和脊髓，其特征是高复发、高残疾和进展。超过90%的患者有严重神经功能障碍的复发病程，5年死亡率约为30%。

NMOSD的主要病理特征是补体成分和IgG在病变部位沉积，导致星形胶质细胞损伤和随后的脱髓鞘。补体系统的激活在视神经脊髓炎的病理变化中起着重要作用。目前对NMOSD的治疗还没有发现明确有效的药物干预，属于经验性治疗。干细胞在脑组织修复和炎症免疫调节中发挥积极作用，使干细胞移植成为再生医学治疗NMOSD的重要选择。

通过临床实践，干细胞移植在多种疾病(如神经退行性疾病、自身免疫性疾病、炎症性疾病)中显示出良好的效果，在NMOSD中使用干细胞也显示出巨大的治疗优势！在中华医学会第十八届全国神经病学会议上，研究人员指出，NMOSD 干细胞治疗有四种可能的机制:

①免疫调节减少炎症反应；

②调节组织微环境，促进内源性修复；

③分泌生长因子和神经营养因子，促进细胞再生；

④分化神经细胞修复组织损伤。

其他学者认为，干细胞的治疗作用主要是通过减少B细胞、Tfh细胞和Th1细胞，增加Breg细胞和Treg细胞，减少效应T、B细胞和AQP4特异性抗体的分泌，从而抑制过度炎症反应。

在移植治疗研究方面，现有数据显示，我国研究者多采用间充质干细胞(MSCs)进行移植。与胚胎干细胞相比，骨髓间充质干细胞具有来源丰富、收集和操作简单、安全性高等特点。与神经干细胞相比，骨髓间充质干细胞具有易于培养和扩增、存活率高、移植性能高等特点。研究表明，单纯的神经干细胞治疗不能减轻NMOSD小鼠脑损伤的损害。

干细胞治疗的临床应用

临床病例1: 12例NMOSD患者接受MSCs静脉输注，其中男3例，女9例，年龄18 ~ 59岁。经过临床治疗和精心护理，12例患者病情好转，其中2例患者完全康复。

临床病例2: 医学研究人员已经给11名患者进行了一次骨髓间充质干细胞移植。该方法操作简单、安全，是目前NMOSD移植的主要手段。移植过程中无细胞液渗漏和不良反应发生，随访一年后达到预期效果。无复发病例。

干细胞疗法是目前修复受损神经和免疫调节的新技术，可实现NMOSD疗法的突破，促进视神经和脊髓神经结构的修复，降低复发频率，缓解神经功能缺损，改善患者症状，提高患者生活质量！

注:本文由150个生命干细胞整合而成